Ученые из Клиника Майо разработали перспективный метод доставки лекарств прямо в клетки холангиокарциномы – редкого и агрессивного рака желчных протоков с ограниченными возможностями терапии. Для этого они используют наночастицы, полученные из молока, которые служат своего рода “наведением” для лекарственных средств. Результаты исследования, опубликованные в журнале JHEP Reports, показывают потенциал таргетной генной терапии, способной атаковать раковые клетки, при этом не повреждая здоровые ткани.
Междисциплинарная команда применяет стратегию генной терапии с использованием малых интерферирующих РНК (siRNA) – молекул, временно подавляющих активность определенных генов. Для выбора мишени ученые проанализировали огромную библиотеку из 600 триллионов случайных молекул ДНК и с помощью метода Cell-SELEX выявили короткую ДНК-нить, известную как аптамер. Этот аптамер действует как молекулярное “наведение”, позволяя целенаправленно связываться с клетками холангиокарциномы.
Аптамер был присоединен к миниатюрным липидным частицам на основе молока, ранее разработанным командой из Клиники Майо как биосовместимый способ доставки лекарств в организме. Эти наночастицы загрузили siRNA и снабдили аптамером, нацеленным на опухоль, что обеспечило прямую доставку генной терапии к раковым клеткам. Хотя метод пока находится на доклинической стадии, технология уже запатентована, а исследователи продолжают оптимизировать выбор целевых генов и тестировать подход на разных формах холангиокарциномы. В долгосрочной перспективе цель – создать персонализированную генную терапию на основе молочных наночастиц для улучшения исходов лечения пациентов.
